Новий препарат ION224 може зупинити жирову хворобу печінки

Науковці з University of California San Diego представили ION224 — експериментальний препарат, який демонструє значні результати у лікуванні MASH (metabolic dysfunction-associated steatohepatitis), агресивної форми жирової хвороби печінки. Ця стадія захворювання є серйозною глобальною загрозою, оскільки може прогресувати роками до цирозу або раку печінки. ION224 діє не лише на симптоми чи вагу, а безпосередньо блокує фермент DGAT2, який відповідає за накопичення жиру та запалення в клітинах печінки. У клінічних випробуваннях Фази IIb було показано, що близько 60% пацієнтів отримали відчутні покращення стану печінки, навіть не втрачаючи ваги.

Як повідомляє Sciencedaily, дослідники з School of Medicine при Університеті Каліфорнії Сан-Дієго (University of California San Diego) розкрили потенційно революційне лікування для MASH. Це захворювання вражає мільйони людей по всьому світу і тісно пов'язане з ожирінням та діабетом 2 типу. Дослідження, опубліковані у The Lancet, привернули значну увагу спільноти завдяки механізму дії препарату: ION224 атакує біологічний шлях, що безпосередньо залучений до накопичення жиру в печінці.

Механізм дії та клінічні результати

ION224 працює шляхом блокування ферменту DGAT2. Цей фермент допомагає печінці виробляти та зберігати жир. Науковці припускають, що надлишок жиру всередині гепатоцитів (клітин печінки) запускає ланцюгову реакцію запалення, пошкодження тканин і рубцювання з часом. Це критично відрізняється від багатьох сучасних підходів до лікування жирової хвороби, які переважно зосереджені на зниженні ваги пацієнтів.

У клінічному випробуванні Фази IIb взяли участь 160 дорослих у США з MASH та легким або помірним фіброзом печінки. Учасники отримували щомісячні ін'єкції ION224 різними дозами чи плацебо протягом 51 тижня. Пацієнти, які отримували найвищу дозу, продемонстрували найбільш виражені результати. Приблизно 60% учасників відзначили значне покращення стану печінки порівняно з групою, що отримувала плацебо.

Глобальна проблема та майбутні кроки

Це дослідження є важливим, оскільки воно вперше показало, що блокування DGAT2 за допомогою антисенсної терапії може покращити запалення та фіброз печінки у пацієнтів з MASH. Дослідники також відзначили, що препарат був загалом добре переносимий і не викликав серйозних побічних ефектів, пов'язаних із самим ліком. Крім того, ION224 демонстрував покращення печінкової функції навіть у тих пацієнтів, які не втратили значної ваги, що відкриває перспективи його комбінації з популярними препаратами для зниження ваги (GLP-1).

MASH, раніше відома як NASH (nonalcoholic steatohepatitis), є частиною ширшого стану — метаболічно дисфункціонального жирового захворювання печінки (MASLD). Зі зростанням глобальних показників ожиріння та діабету, це захворювання стає дедалі поширенішим. Повний перелік даних про ефективність і безпеку препарату буде визначений у подальших клінічних випробуваннях Фази III.